Emofilia forma grave: la profilassi con il fattore VIII ricombinante può prevenire i danni articolari e ridurre le emorragie
Non sono note strategie efficaci per prevenire l’artropatia nell’emofilia grave.
Bambini con grave emofilia di tipo A sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere infusioni a cadenza regolare del fattore VIII ricombinante ( profilassi ) o uno schema di infusioni episodiche di almeno 3 dosi per un totale di almeno 80 UI di fattore VIII per kg di peso corporeo al momento dell’ emorragia articolare.
L’endpoint primario era l’incidenza di danno osseo o cartilagineo riscontrato nelle articolazioni ( caviglie, ginocchia, gomiti ) mediante radiografia o risonanza magnetica per immagini ( MRI ).
In totale, 65 bambini di età inferiore ai 30 mesi sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere la profilassi ( 32 bambini ) o la terapia episodica ( 33 bambini ).
Al raggiungimento dei 6 anni di età, il 93% dei bambini nel gruppo profilassi ed il 55% nel gruppo terapia episodica hanno mostrato all’MRI ( P=0,006 ) una struttura articolare normale.
Il rischio relativo di danno articolare rilevato all’MRI dopo terapia episodica comparata con la profilassi è risultato pari a 6,1.
Alla fine dello studio, i numeri medi annuali di emorragie articolari e totali sono risultati più alti nel gruppo trattamento episodico rispetto al gruppo profilassi ( P
Titoli elevati di inibitori del fattore VIII sono stati rilevati nei 2 bambini che hanno ricevuto profilassi; 3 bambini nel gruppo terapia episodica hanno presentato emorragie minaccianti la vita. L’ospedalizzazione e le infezioni legate al posizionamento del catetere centrale non hanno mostrato differenze significative nei due gruppi.
Dallo studio è emerso che la profilassi con fattore VIII ricombinante può prevenire danni articolari, e ridurre le emorragie articolari ed altre emorragie nei bambini con emofilia di tipo A grave. ( Xagena2007 )
Manco-Johnson MJ et al, N Engl J Med 2007; 357: 535-544
Emo2007 Farma2007 Reuma2007
Indietro
Altri articoli
Proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII connesso al dominio Fc nella emofilia A grave
Uno studio di fase 3 ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di una proteina di fusione ricombinante costituita...
Studio IN FACT: induzione di tolleranza immunologica nei pazienti con emofilia A e con inibitori mediante trattamento con Fattore VIII ricombinante
A Kyoto, nell’ambito del XIII ISTH Congress, sono stati presentati i risultati dello studio IN FACT ( Immune Tolerance INduction...
L’incidenza cumulativa di sviluppo di inibitori in pazienti con emofilia A grave, precedentemente non-trattati, in terapia con plasmaderivati versus fattore VIII ricombinante
Da oltre mezzo secolo, l'introduzione della terapia sostitutiva con i fattori della coagulazione ha contribuito notevolmente al miglioramento delle cure...
Formazione di inibitori nei pazienti con emofilia A trattati con fattore VIII ricombinante formulato con saccarosio
Il fattore VIII ricombinante nella formulazione con saccarosio ( rFVIII-FS; Kogenate FS ) è stato studiato in diversi studi clinici,...
Emofilia A grave in bambini non-trattati o minimamente trattati: Fattore VIII ricombinante nella formulazione con saccarosio
La sicurezza e l'efficacia di una formulazione con saccarosio di Fattore VIII ricombinante ( rFVIII-FS; Kogenate FS ) è stata...